Nya framsteg i medicinering av muskelsjukdom hos barn
Genterapiläkemedlet Spinraza ger avsevärda förbättringar även vid den näst svåraste formen av muskelsjukdomen spinal muskelatrofi, där barnen insjuknar vid 6 till 18 månaders ålder. Det visar en studie publicerad i New England Journal of Medicine (NEJM). – Effekterna är övertygande, och det här stärker resultaten från den förra studien, säger Mar Tulinius, professor i pediatrik vid Sahlgrenska akademin, och överläkare på Drottnings Silvias barn- och ungdomssjukhus. Även i den tidigare studien, publicerad i NEJM i …
Läs merNya framsteg i medicinering av muskelsjukdom hos barn